Равулізумаб

Равулізумаб (англ. Ravulizumab) — гуманізоване (від миші) моноклональне антитіло до білка C5, який застосовується в лікуванні пароксизмальної нічної гемоглобінурії та атипового гемолітико-уремічного синдрому.[1][2] Пароксизмальна нічна гемоглобінурія характеризується руйнуванням еритроцитів, анемією (еритроцити не здатні переносити достатню кількість кисню до тканин), утворенням тромбів і порушенням функції кісткового мозку (недостатня кількість клітин крові). При пароксизмальній нічній гемоглобінурії білки, відомі як система комплементу, яка є частиною імунної системи, у зв'язку з генетичною мутацією стають надмірно активними, і починають атакувати власні еритроцити хворого.[3] Равулізумаб — це моноклональне антитіло (тип білка), яке взаємодіє з білком С5, який є частиною системи комплементу. Зв'язуючись з білком С5, препарат блокує його дію, і тим самим зменшує руйнування еритроцитів.[1]

Равулізумаб
Систематична назва (IUPAC)
гуманізовані (від миші) IgG1 моноклональні антитіла до білка C5
Ідентифікатори
Номер CAS 1803171-55-2
Код ATC L04AA43
PubChem  ?
DrugBank DB11580
Хімічні дані
ФормулаC6430H9888N1696O2028S48 
Мол. маса144938,56 г/моль
Фармакокінетичні дані
БіодоступністьНД
МетаболізмНД
Період напіврозпадуНД
ВиділенняНД
Терапевтичні застереження
Кат. вагітності

?(AU) ?(США)

Лег. статус

Prescription Only (S4) (AU) POM (UK) ℞-only (US)

Використання внутрішньовенно

Найпоширенішими побічними ефектами препарату є інфекції верхніх дихальних шляхів (інфекції носа та горла), назофарингіт та головний біль. Найсерйознішим побічним ефектом є менінгококова інфекція — бактеріальна інфекція, спричинена Neisseria meningitidis, яка є причиною менінгіту та сепсису.

Медичне застосування

У США равулізумаб схвалений для застосування у дорослих і дітей віком від одного місяця для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, а також для лікування дорослих і дітей віком від одного місяця з атиповим гемолітико-уремічним синдромом для інгібування комплемент-опосередкованої тромботичної мікроангіопатії.[2][3]

У Європейському Союзі равулізумаб схвалений для лікування дорослих з пароксизмальною нічною гемоглобінурією:

  • в осіб з гемолізом із клінічними симптомами, які вказують на високу активність хвороби[1];
  • в осіб, які клінічно стабільні після лікування екулізумабом щонайменше протягом останніх 6 місяців.[1]

Історія розробки

Равулізумаб розроблений компанією «Alexion Pharmaceuticals».[4] Препарат був розроблений на основі екулізумабу для досягнення більш тривалого ефекту.[5] Препарат схвалений Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) у грудні 2018 року.[6] У квітні 2019 року Комітет з лікарських засобів для людей) Європейського агентства з лікарських засобів рекомендував надати умовний дозвіл на застосування равулізумабу.[7] Равулізумаб був остаточно схвалений для медичного застосування в ЄС у липні 2019 року.[1]

Примітки
  1. Ultomiris EPAR. European Medicines Agency (EMA). 24 квітня 2019. Процитовано 1 травня 2020. (англ.)
  2. Ultomiris- ravulizumab solution, concentrate. DailyMed. 20 березня 2020. Процитовано 1 травня 2020. (англ.)
  3. FDA approves therapy for serious rare blood disease. U.S. Food and Drug Administration (FDA). 7 червня 2021. Процитовано 7 червня 2021. (англ.)
  4. Statement On A Nonproprietary Name Adopted By The USAN Council — Ravulizumab (англ.)
  5. Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, Bachman ES, Kim JS, Schrezenmeier H, Terriou L, Urbano-Ispizua Á, Wells RA, Jang JH, Kulasekararaj AG, Szer J, Aguzzi R, Damokosh AI, Shafner L, Lee JW (Вересень 2018). Ravulizumab (ALXN1210) in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: results of 2 phase 1b/2 studies. Blood Advances 2 (17): 2176–2185. PMC 6134221. PMID 30171081. doi:10.1182/bloodadvances.2018020644. (англ.)
  6. FDA approves new treatment for adult patients with rare, life-threatening blood disease (прес-реліз). U.S. Food and Drug Administration (FDA). Архів оригіналу за 6 лютого 2019. (англ.)
  7. EMA Positive Opinion - Ultomiris / ravulizumab, April 26, 2019. ema.europa.eu. Процитовано 11 травня 2019. (англ.)

Посилання
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.